????????????????????? 3 ????????????????????????? ????????????????????????????????????????????? 4-11 ???????????????? APDS ?????????????????????????????????????????????

??????, ????????????, 21 ?????????? 2566 /PRNewswire/ -- ???????? ????? ????.??. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) ?????????????????????????????????????????????????????????? 3 (NCT05438407) ????????????????????????? (leniolisib) ???????????????????????????????????? 3-????? ????? (Phosphoinositide 3-kinase Delta ???? PI3Kδ) ???????????? ???????????????????????????? APDS ???? ?????????? ??????????????? 3-????? ????? ??????? (Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome) ????????????????????????????????????????????????????? APDS ??????????????????????????????????????????????????????????

???????????????????? single arm ??? open label ??????????????????????????????????????? ????? ?????????? ??????????????????????? ????????? ?????????????????????????????????????????? 15 ?? ??????????? 4-11 ?? ?????????????????????????????? APDS ?????????????????????????????????????????????????????????????? naïve B cell ?????????????????????? B cell ??????? ? ???? 12 ??????? ?????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ?????????????????????????????? ????? ?????? ??????????? ???????????????????????????????????????????

????????? ?????????????????????????????????????????????????????????????????? 3 ?? 2566 ?????????? 1-6 ???????????????? APDS ??????????????????????????????????????????? ?????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? 12 ?????????? ???????????????????????? open label

??.??. ????? ????? (Manish Butte) ??????????????????????????????????????????? ??. ??????? ????, ???????????????????????????????? ?????????????????????????????? ???????????? ??????????????? ???????????????????? ????????

"?????????????????? APDS ???????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????????????? APDS ??? ???????????????????????????????? ????????????????????????????????????? APDS ?????????????????????????????????????????????????????????????????????????????"

????????????????????????????????????????????????????? APDS ???????????????????????????????????????????????????????????? 2/3 ??????????????????????????? 12 ???????? ????????????????????????????? 2 ?????????? 2565 ??????????????????????????? (Blood) [1] ??????????????????????????????????????????????????????????????????? (American Society of Hematology) ??????? ?????????????????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????????????????????????????????? naïve B cell ???????????????? ?????????????????????????????????

??????????????????? 2565 ??????????????????????? (EMA) ?????????????????????????????????????????????????????? (MHRA) ???????????????????????????????????????????????????????????????????? ????????????????????????????? APDS ?????? ????????????????????????????????????????????????????????????

??. ?????? ????? (Anurag Relan) ??????????????????????? ???????????????????????????????????????? ????????

"????????????????????????????????????????????????????????????????????????? 3 ??????????????????????????????????????????????? APDS ??????????????????????????????????????????????????????????? ?????????????????????????????????????????????? 2/3 ????????????????????????????????????????????????????? 12 ?????????????????????? APDS ??????????????????????????????????????????????????????????? ????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????????????? APDS ????????????????????????????????????????????? ? ????????????????????????????????????????????? 12 ???????????????????"

??????????????????????????? 2/3 ???????????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????? (US FDA) ??????????????????????????????????? (Priority Review) ??????????????????? ???????????????????????????????? (NDA) ???????????????????????????????????????????????? APDS ????????????????????????????????????????????????????????????????????? (PDUFA) ???????? 29 ?????? 2566 ??????????? ?????????????????????????????????????????????????? (CHMP) ?????????????????????????? (EMA) ????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ?????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????????????????????????????????????? 2566

??????????????????? ??????????????? 3-????? ????? ??????? (APDS)

APDS ??????????????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????????? ????????????????????? PIK3CD ???????????? PIK3R1 ??????????????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????????????????? PI3Kδ (??????????????? 3-????? ?????)[2],[3] ?????????????????????????? PI3Kδ ?????????????????????????????????????????????? ???????????????????????????? ???????????????????????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????????????[2],[4] ??? APDS ??????????????????????????????????????????????????????????? ????????????????? ?????????????????????????? ?????????????????????? ???????????[5],[6] ??????????????????????????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????? ? ????????????? APDS ????????????????????????????????????????????????????????????????? 7 ??[7] ????????? APDS ??????????????????? ??????????????????????????????????????????????????????? ???????????????????????????????????????????????????????????[5]-[8] ??????????????????????????????????????????????????????????????????????

????????????????????

??????????? (Leniolisib) ?????????????????????????????????????????????????????????????????????????? 110 kDa ??????? IA PI3K ?????????????????????????????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????-3-4-5-????????? (PIP3) ???????????????????????????????????????????????????? AKT (???? PDK1) ??????????????????????????????? ???? ????????????????????? ??????????????????????????????? ??????????????? ?????????????????? ????????????????????? ?????????????? ??????? PI3Kα ??? PI3Kβ ???????????? ??? PI3K? ??? PI3Kγ ???????????????????????????????????????????????????? ????????????? PI3K? ?????????????????????????????????????????????????????????????? (???????????????????????????????????) ?????????????????????????????? (????????????????????????? ?????????? ????????????????????????????) ???????????????????? PI3K? ???????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ? ???? ??? APDS ???????????????????????????????????????????????? ????????????????????? 1 ???????????????????? ????????????????????????? ?????????????????? 2/3 ????????????????????????? APDS ????????????????

????????????????? ????? ????.??.

???????? ????? ????.??. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ??????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ?????????????????? ?????????????????????? ????????????????????????????????????????????????????????? ??????????????????????????? ?????????? ??????????? ?????????????????????????????????????????????????? ??????? ??????????????????????????????????????? ?????????????????? ??????????????????????????????????????????????????? 30 ???? ????????????????????????? ????? ???????????? ??????? ????????????????

???????????????????????  ??????????????????

????????????????????

??????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ???????????????????????????????????????????????????? ??????????????????? ?????????????? ????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ???????????????????????????????????????????? ? ???? "????????" "???????????" "????????" "????????" "?????" "?????????" "??????" "????????" "??????" "???" "????????" "????????????" "???????" "??????" "?????" "??????" "??????????" "????????" "??????" "?????" "???????????" "??" ???????????????? ? ????????????????????????? ?????????????????????????????? ???? ?????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ????????????????????????????????, ????????????????????????????????????? ????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ??????????????????????????? ????????????? ????????????????? ?????????????????????????? ??????? ??????????? ?????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ???????????????????????????? ??????????? ???????????????? ????????? ?????????????????????????????????? ???????????????????????????????????? ? ??????????????????????????? 2564 ??????????? ?????????????????? Form 20-F ?????????????????? ? ?????? 31 ??????? 2564 ?????????????????????????????????????????????????????????????? ??????????????????????????????????????????????????????????????????? ???????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ???????????????????????????????????????????????? ?????????????????????????????????? ? ????????????????????????????????????????????? ???????????????????????????????????????????? ? ????????????? ??????????????????????????????????????????????????????????????????

???????????

???????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????????? ??????????????????? 7(1) ???????????????????????????????????????????

???????

1.  Rao VK, et al. Blood. 2022. .

2.  Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

3.  Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

4.  Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

5.  Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

6.  Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

7.  Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.

8.  Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

?????????????????????????????????

???????? ????? (Pharming Group) ??????????? ??????????????????

?????? ??????? (Michael Levitan) ?????????????????????????????????????????????

???: +1 (908) 705 1696

??????? ??????????? (Heather Robertson) ?????????????????????????????????????????????

?????:

??????? ????????? (FTI Consulting) ?????????? ?????????????

????????? ???????? ???????? (Victoria Foster Mitchell) / ??????? ???? (Alex Shaw) / ???? ?????? (Amy Byrne)

???: +44 203 727 1000

????????? ???? ???????? ????????????? (LifeSpring Life Sciences Communication) ???????????????? ??????????????????

????? ??????? (Leon Melens)

???: +31 6 53 81 64 27

?????: pharming@lifespring.nl

???????????????????????????????

????? ????????? (Ethan Metelenis)

?????: Ethan.

???: +1 (917) 882 9038

?????????????????????????????

??? ?????? (Dan Caley)

?????: Dan.

???: +44 (0) 787 546 8942

????? -